生物制药考研，生物制药考研方向及科目
近年来，RNA 疗法呈蓬勃发展势头，BCC Research 上个月发布的一份报告预测，仅基于 mRNA 的疫苗和疗法市场规模将以 16.8% 的复合年增长率（CAGR）增长，在 2026 年将达到 18.1 亿美元。
图丨 mRNA 技术应用情况（来源：头豹研究院）
近日，国外生物技术网站 GEN 发布了 2021 年 RNA 生物制药公司 TOP10 榜单，榜单包括了 5 家上市公司和 5 家私营公司，其中上市公司按监管文件中披露的 2020 年和 2021 年（主要是第一至第三季度）的合并收入排名，包括产品或服务的销售，以及合作和研发活动的收入，私营公司按其筹集的总资本进行排名，GEN 还对每家 RNA 公司的近期活动进行了回顾。
2021 年 TOP10 生物制药公司榜单详情以下：
TOP5 上市公司
5、Sarepta Therapeutics
收入：2021 年第一季度至第三季度50042.6 万美元；2020 年同期为54009.9 万美元
Sarepta Therapeutics 致力于研究世界上最复杂的罕见遗传疾病，包括杜氏肌营养不良症、肢带型肌营养不良症、IIIA 型粘多糖贮积症 (MPS IIIA) 和 Charcot-Marie-Tooth （遗传性运动和感觉神经病）。
在治疗杜氏肌营养不良症方面，Sarepta 已为患者提供了三种反义寡核苷酸治疗方式：EXONDYS 51 (eteplirsen)、VYONDYS 53 (golodirsen) 和 AMONDYS 45 (Casimersen)，并获得了 FDA 的批准，这三种获批的药物被包括在 Sarepta 42 个项目管道中的 14 个 RNA 项目中，在第三季度为 Sarpeta 带来了不错的收入，将其 2021 年的收入预期提高了约 7000 万美元。
图丨 Sarepta Therapeutics 的基因医学管线（来源：Sarepta Therapeutics 官网）
4、Alnylam Pharmaceuticals
收入：2021 年第一季度至第三季度5.85752 亿美元；2020 年同期为49285.3 万美元
Alnylam 是领先的 RNAi 治疗公司，2018 年，其第一种药物 ONPATTRO®（patisiran）成为世界上第一个获得 FDA 批准的 RNAi 治疗药物，第二种药物 GIVLAARI® (givosiran) 、第三种药物 OXLUMO® (lumasiran) 也先后于 2019 年、2020 年获得批准。
目前该公司正在推进一条深层次的基于 RNAi 的创新药物的管道，将用于多个治疗领域（遗传药物、心脏代谢疾病、传染病、中枢神经系统 (CNS) 和眼部疾病）。
图丨 Alnylam 临床开发管道（Alnylam 官网）
3、Ionis Pharmaceuticals
收入：2021 年第一季度至第三季度3.7045 亿美元；2020 年同期为7.293 亿美元。
Ionis Pharmaceuticals是 RNA 靶向治疗领域的领先创新者，Ionis 采用的反义疗法，也称为反义寡核苷酸或 ASO，旨在与 RNA 精确结合，阻止致病蛋白质的产生。
图丨 Antisense Technology（来源: Ionis Pharmaceuticals )
Ionis 在第三季度将其后期管道扩展至 7 个 III 期项目，11 月，该公司在严重高甘油三酯血症患者中启动了其配体偶联反义 (LICA) 药物 olezarsen 的第二个 III 期试验。
2、Moderna
收入：2021 年第一季度至第三季度为112.60 亿美元；2020 年同期为80339.5 万美元
Moderna 正致力于为各种疾病如传染病、癌症、罕见疾病和心血管疾病等开发 mRNA 药物。Moderna 的 mRNA 临床管道包括 34 个开发候选者的 37 个开发项目，其中 21 个正在进行临床研究。
图丨 Moderna 在青少年和儿科领域的临床管道（来源：Moderna 官网）
今年 11 月 3 日至 12 日期间，Moderna 的股价下跌了 33%，原因是投资者对其 COVID-19 疫苗的分销延迟、收益低于预期以及与 NIH 和 Arbutus Biopharma 的持续专利纠纷感到不安。不过，在过去的一年中，Moderna 的 COVID-19 疫苗展示了基于 RNA 的生物制药的巨大成功。
Moderna 的收入从 2019 年的 6020.9 万美元提高到了 2020 年的 80339.5 万美元。
1、 BioNTech
收入：2021 年第一季度至第三季度的收入为134.44 亿欧元（153.84 亿美元）；2020 年同期为4.82325 亿欧元（5.51905 亿美元）
“当 2008 年创立 BioNTech 时，我就一直在思考一个问题‘如果每个患者的肿瘤都是独一无二的，为什么对待所有患者都采取同样的治疗方式’？” BioNTech 的首席技术官 Ugur Sahin 教授说道，“BioNTech 利用肿瘤独特的特征使患者的免疫系统能够定位和靶向特定癌细胞并参与攻击肿瘤”。
图丨 BioNTech 针对传染病的管道（来源：BioNTech 官网）
“过去 18 个月证明了 mRNA 疫苗技术的灵活性和速度，” Ugur Sahin 表示，“与 Moderna 一样，BioNTech 的收入随着 COVID-19 疫苗的开发而大幅增长。截至 11 月 2 日，BioNTech 和合作伙伴辉瑞 (Pfizer) 交付了超 20 亿剂 BNT162b2，这是公司管道中披露的 30 个项目中的 22 个候选 mRNA 之一。”
COVID-19 疫苗占 BioNTech 第三季度收入的 99%，该公司将其 2021 年的收入预测从 159 亿欧元上调至 160 亿至 170 亿欧元之间。BioNTech 的 RNA 成功已扩展到肿瘤学领域，包括结直肠癌和其他实体瘤适应症，其目前也与罗氏集团旗下公司基因泰克达成合作。
TOP5 私营公司
5、 Nutcracker Therapeutics
募集资金总额：2.19437 亿美元
Nutcracker Therapeutics 成立于 2018 年，通过其一键式 mRNA 合成和配方平台，将高科技工程和先进生物合成的综合力量引入 RNA 疗法，于 2020 年获得了 6000 万美元的 B 轮融资。该公司计划融资 2 亿美元。
Nutcracker 通过一个基于生物芯片的微流体平台开发 RNA 疗法（ACORN），ACORN 是一种计算机控制的 RNA 制造系统，它从核酸序列开始，在专用的一次性生物芯片上生产优化的纳米颗粒封装的 RNA 疗法。根据 Nutcracker 的说法，所有步骤都在自动化、完全隔离的微流体路径中进行，与传统的生物反应器制造相比，可以在占地面积较小的设施内快速、高效地制造高质量产品，同时降低运营成本。
4、Deep Genomics
募集资金总额：2.367 亿美元
Deep Genomics 是一家生物技术公司，构建了专有的人工智能 (AI)，并使用它来纠正基因突变影响的，并为患有罕见孟德尔和复杂疾病的个体开发个性化疗法。今年 7 月份，Deep Genomics 完成了由 SoftBank Vision Fund 2 牵头的 1.8 亿美元 C 轮融资。
Deep Genomics 的管道包括四种中枢神经系统疾病（CNS ）的临床前候选药物 —— 帕金森病、小儿癫痫、C 型 Niemann-Pick 病和额颞叶痴呆 —— 以及两种代谢疾病、威尔逊病和难治性痛风。该公司还与 BioMarin Pharmaceutical 合作开展了四个未公开的临床前项目。
3、Sirnaomics
募集资金总额：2.7 亿美元
Sirnaomics 是第一家也是唯一一家在肿瘤学 RNA 干扰（RNA interference，RNAi）治疗领域取得 IIa 期临床结果的生物制药公司，通过开发针对未满足医疗需求的人类疾病的疗法，在美国和中国拥有强大的影响力。
图丨 Sirnaomics 的临床开发管道（来源：Sirnaomics ）
2021 年 7 月，Sirnaomics 获得了 1.05 亿美元的 E 轮融资。该公司表示 E 轮融资将用于其新型 RNAi 疗法的持续开发，用于治疗癌症、病毒感染、纤维化和代谢疾病等多种人类疾病。Sirnaomics 总部位于马里兰州盖瑟斯堡，在中国苏州和广州设有子公司。
2、Laronde
募集资金总额：4.9 亿美元
Laronde 是一家由模块化 Endless RNA (eRNA) 平台推动的公司，eRNA 是一种专有的、可翻译的闭环 RNA 构建体，它没有游离末端，不会被先天免疫系统或核酸外切酶识别，并且非常稳定，可以延长治疗效果，此外，eRNA 的治疗性蛋白质表达能力是模块化和可编程的。该平台预计在未来十年内实现 100 种新药的愿景。
8 月，Laronde 完成了由 Flagship Pioneering 牵头的 4.4 亿美元 B 轮融资。
1、Abogen Biosciences
募集资金总额：8.175 亿美元
Abogen Biosciences（艾博生物科技有限公司）于 2019 年 1 月在中国苏州成立，是一家专注于核酸药物研发的创新型生物公司，致力于打造一个基于信使核酸（mRNA）递送系统的制药技术平台。
Abogen 利用 LNP 包裹核酸药物的核心技术递送优化序列的 mRNA 至肌肉或肿瘤，其产品管线可覆盖多种疫病领域，成为依托不同给药途径的多功能的 mRNA 治疗平台。
今年 8 月，Abogen 宣布完成了超过 7 亿美元的 C 系列融资，用于支持其潜在 COVID-19 疫苗的临床开发，并扩大其他疫苗和治疗候选药物的管道。
参考资料：
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